与成人ITP患者相比，儿童ITP患者具有多发性和自限性，尽管儿童患者的自发缓解率明显高于成人患者，但仍有约1/3的儿童患者不能自发缓解。未获得缓解的儿童ITP患者，面临着血小板降低和严重出血的风险。对于这部分患者来说，迅速提升血小板水平，有效控制出血情况，进而提高生活质量是现阶段的治疗目标。

儿童ITP患者的治疗需考虑其出血情况和血小板水平。一般对于血小板水平低于10×10⁹/L，或者出血程度达到二级以上的患者，必须开展治疗。另外，如果患者及其家属的焦虑、恐惧程度较严重，甚至影响到日常的生活和学习，建议积极地展开相关治疗。

这是一项前瞻性、观察性的纵向队列研究，该研究经伦理委员会批准后，在首都医科大学附属北京儿童医院登记，于2018年8月开始至2021年6月结束。入组患者为一线治疗无效或复发的儿童ITP患者，共116例，平均年龄为6.7岁，平均血小板计数为10.16×10⁹/L（范围，1×10⁹/L~29×10⁹/L）。患儿平均血小板数低于10×10⁹/L，最高也不超过30×10⁹/L，大多伴较重出血症状，存在2-4级的出血情况。

入组患者中81例患者接受治疗超过6个月，40例患者接受治疗至少12个月，没有患者因不良事件而退出。我们选择治疗时间为3~12个月的患者，以确保对有效性和安全性结果进行有意义的分析。

ITP患儿出血风险较高，生活质量比较差，要求更安全、更能够更快速起效的产品；同时，儿童本身就是在生长发育的过程中，也要求儿童ITP的治疗药物不会影响患者的生长发育，不会带来一些特别严重的副作用。所以理想的儿童ITP的治疗药物是能够长期口服、副作用较小、不影响儿童的生长发育、免疫功能等的药物。

艾曲泊帕已在国外获批多年，这是中国第一个艾曲泊帕治疗持续性或慢性ITP儿童患者的大型前瞻性队列研究，研究结果证实艾曲泊帕可以快速和持续地增加血小板计数，显著减少出血事件，患者治疗后总有效率（OR）为76.7%，完全缓解率（CR）为45.7%。可帮助患儿快速脱离严重出血的情况，提升并维持了血小板计数，避免了严重出血症状发生，从而大大提升了患儿的生活质量。同时，在我们的研究中也发现，实际上，中国患儿跟欧美患儿无明显的药物使用剂量的区别。这项研究也是我们东南亚国家的一个非常好的、大宗的、前瞻性的纵向队列临床试验。

艾曲泊帕为中国ITP患儿带来了显著的临床获益，有望在未来更广泛地应用。真实经验显示口服艾曲泊帕，便捷有效，解决了临床治疗无效，只能依赖激素治疗的难题。如果血小板计数很低，患儿不能体育活动或正常就学，艾曲泊帕正是这样一个药物，让这些只能依赖激素或丙种球蛋白长期反复治疗的患儿，通过每天口服药物，保持血小板在一定水平，严重出血的可能性大大降低，而且艾曲泊帕不影响患儿生长发育，也不会引起免疫功能的低下，患儿可以正常入托、就学，在正常环境下健康成长。因此，艾曲泊帕有望成为儿童ITP治疗的理想药物。

未来儿童ITP患者的治疗可以根据疾病的机制，尝试进行联合治疗，如以艾曲泊帕这类促血管生成素药物作为骨架，在此基础上联合靶向免疫抑制剂，从而达到更好的治疗效果，使儿童患者获得完全缓解并脱离药物使用。有多项研究报道约30%的患者可能成功停用艾曲泊帕，在临床中也发现，完全缓解和部分缓解的患者，有近50%的患者有望减少药物的使用，获得无药状态下的生存。

儿童ITP患者就是血小板减少的健康儿童，应减轻这些儿童因血小板减少带来的困扰。希望未来能通过使用艾曲泊帕，让更多的患儿达到无药生存的状态。