国内和国外的PNH治疗策略有所不同。国内对PNH的发病机制有很深的了解，但长期以来一直缺少有效的治疗手段，不能有效抑制溶血，因此，国内的治疗策略主要是尽量减少诱发急性溶血发作。对已经发生急性溶血发作的患者，保护重要脏器，避免出现严重并发症；对于长期持续性血管内溶血的患者，由于造血原料缺乏，产生的红细胞质量和数量都有问题，需要适当补充造血原料。此外，PNH患者还可以尝试能够减少红细胞被破坏的治疗方式如碳酸氢钠、维生素E等，但这些治疗方式没有循证医学证据，只是临床中的经验疗法。

对于急性溶血发作的患者，可以尝试短时间使用糖皮质激素，减少急性溶血发作，但糖皮质激素不能长时间大剂量使用，急性溶血过去之后，需要尽快停药，长时间使用糖皮质激素，感染风险会增加，而感染又会诱发急性溶血发作，因此，长时间使用激素的弊大于力，不建议长时间应用。对于出现栓塞并发症的PNH患者可以使用抗凝治疗，但该疗法没有循证医学证据的支持，应该对PNH患者进行个体化的疗效和风险评估。

造血干细胞移植是PNH唯一的治愈方式，但造血干细胞移植只能适用于溶血严重、有严重并发症或医生判断该疾病对生存影响较大的患者。而这些患者又必须符合年轻、有合适供者等条件使移植的风险尽可能降低，才能实施造血干细胞移植的策略。

补体抑制剂的出现是近年来PNH领域最大的进展之一。PNH为一个或多个造血干细胞中，位于X染色体上的PIG-A基因体突变所致，而PIGA是合成将某些蛋白锚定在细胞表面的糖基磷脂酞肌醇（GPI）所必需的。因此异常造血干细胞及其后代缺乏所有正常表达的GPI锚蛋白。正是由于GPI连接的补体调节蛋白（CD55和CD59）的缺失，PNH临床特点表现为补体介导的血管内溶血性贫血和血红蛋白尿。因此，抑制补体系统有可能会使补体破坏红细胞的机制被打断，从而达到治疗PNH的目的。

早在2007年，补体C5抑制剂依库珠单抗就已经在国外上市，用于PNH的治疗。依库珠单抗疗效很好，使用依库珠单抗的很多患者乳酸脱氢酶水平断崖式的下降，血细胞计数达到正常水平，更多患者血红蛋白接近正常，输血依赖减少。依库珠单抗的出现是PNH治疗的革命性事件，获得了很大成功，之后长效的补体C5抗体ravulizumab也在国外上市。与依库珠单抗和ravulizumab相比，crovalimab的作用的靶点有所不同，能够克服依库珠单抗和ravulizumab的现有缺陷，是非常有潜力的PNH治疗药物，crovalimab在国外的Ⅱ期临床试验已经完成，国内的临床试验也在稳步开展，中国医学科学院血液病医院也参加了该项临床试验，初步结果显示，很多对于依库珠单抗治疗无效的患者，使用crovalimab仍能获得很好的疗效。而且，与依库珠单抗相比，crovalimab的给药的频次明显减少，患者不需要每两周来医院一次，可以改为每月一次，同时，crovalimab的给药方式为皮下注射，非常方便，药物上市之后患者甚至可以在家里面自助式治疗，明显减少患者的就医频次和治疗费用。期待这项临床试验可以尽早获得好的结果，更早地造福于PNH患者。

对于亚临床PNH，主要是治疗骨髓造血衰竭的原发病，如果是骨髓造血衰竭伴发PNH，需要判断血细胞减少的主要原因是PNH的溶血还是骨髓造血衰竭，然后针对主要原因进行治疗。

患者的随访受很多因素影响。目前，PNH患者依从性相对较差的主要原因是缺少有效的治疗方法。尽管如此，临床医生还是应该要求PNH患者每三个月到六个月到医院进行相应检查，监测其溶血情况、骨髓造血衰竭发生，血栓并发症的发生，并给予患者积极的支持治疗，尽可能改善患者贫血。如果有了有效的治疗方法，PNH带来的困苦可以解决，患者一定会遵从医生的嘱托，定期到医院进行相应的检查。相信随着补体C5抗体逐渐进入中国，有了有效治疗方法之后，患者的的依从性会越来越好。

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