急性早幼粒细胞白血病（APL）曾被认为是预后最差的白血病亚型，但在过去几十年中，它已成为可治愈的疾病之一。近期，哈尔滨血液病肿瘤研究所（HIHO）所长马军教授于Nature Portfolio概述了他为实现新型、患者可负担的APL治疗以及培养HIHO下一代血液学专家所做的努力。小编将其主要内容整理如下，供广大读者参考。

APL是一种危及患者生命的疾病，其特征是出血、形成弥散性血管内凝血（DIC）以及其他症状（包括发烧、疲劳、食欲不振和频繁感染）。创新性地使用三氧化二砷（ATO）治疗APL的成功是HIHO对世界的贡献，体现了HIHO作为中国首批四家血液学中心之一的开拓精神。

20世纪70年代初，哈尔滨医科大学附属第一医院韩太云药师开发了一种ATO注射液，发现对APL患者有效。随后，在血液科、中医科及药剂科共同努力下验证了ATO的疗效，并于1996年在《中国血液学杂志》发表了一篇具有里程碑意义的论文。经过随后的临床试验，ATO注射液在2009年获得中国国家药品监督管理局的批准，用于治疗APL。同年，维生素A衍生物全反式维甲酸（ATRA）获得美国FDA批准。

APL发病与早幼粒细胞白血病-维甲酸受体α特定基因有关，PML-RARA基因可以阻止早幼粒细胞成熟分化为正常白细胞。ATRA和ATO都是促进早幼粒细胞分化为正常白细胞的分化剂，二者具有互补作用，ATRA通过诱导分化来阻断PML-RARA基因的作用，而ATO则通过促进细胞凋亡来治疗APL。

在应用方面，HIHO致力于降低以ATO为基础方案的医疗费用，目前约为10万元人民币。降低治疗费用将有助于为许多欠发达国家的患者提供救济。同时，分享ATO的相关知识也是至关重要的。例如，HIHO在巴西、非洲等地开展全球推广计划，每年帮助100名APL患者。

在研究方面，基于ATO的潜在药理机制，进一步研究从而充分开发其潜力是有价值的。例如，已经有证据表明ATO对肝脏肿瘤有潜在益处。马军教授表示希望HIHO的临床医学经验能够为基础研究作出贡献。

马军教授表示，开发新的治疗方法是HIHO的核心任务。20世纪80年代初，马军教授从日本留学回到中国时，骨髓移植方面的专家非常稀缺。在造血干细胞培养和分析的基础上，克服了从骨髓中分离和培养造血干细胞的技术障碍，这是移植治疗的一个关键障碍。马军教授团队在1990年进行了HIHO的首次移植，此后成为白血病治疗的主要手段。

马军教授表示：“虽然我们发表的论文数量不是最多的，但我们一直致力于提高APL和其他血液疾病患者生存率。”HIHO作为一家拥有300张床位的成熟医疗机构，也是中国东北地区最大的白血病患者中心，每年为10000多名患者提供专业治疗，并设有儿童血液学和淋巴瘤等专科。

HIHO的创始成员已经超过60岁了，HIHO的未来在下一代的血液学专家手中。哈尔滨的经济不是全国最强的，一些优秀的本地人才进入中国其他地区资源更丰富的单位工作，马军教授表示他首要任务之一是扭转HIHO的人才流失现状。因此，HIHO正在寻找新人，热切欢迎各位临床专家和科研工作者的加入。

参考来源：https://www.nature.com/articles/d42473-021-00574-w.