近年，肿瘤治疗模式已发生很大改变，靶向治疗、免疫治疗甚嚣尘上，细胞治疗、单抗、双抗、ADC药物等新靶点、新作用机制的药物异军突起。在血液肿瘤诊疗领域尤其如此。很多肿瘤治疗“优等生”都在血液肿瘤治疗领域亮出第一剑。

“尤其淋巴瘤、骨髓瘤领域新药频出，已经有几十种新药，包括大分子、小分子药物，细胞治疗，免疫治疗等。”马军教授介绍近年肿瘤治疗中的进展时表示。这么多新治疗方式的出现，过去传统治疗模式中的化疗、放疗、手术三大基石是否被撼动了呢？马军教授的观点是：虽然免疫靶向治疗、精准化治疗、个体化治疗被越来越多地重视和提倡，并且药物也越来越多，但是化疗到现在仍未落后，尤其是在白血病、淋巴瘤、骨髓瘤和血液淋巴系统恶性肿瘤治疗中，化疗仍是基石之一。

在中枢神经系统淋巴瘤和白血病的治疗领域更是如此。中枢神经系统淋巴瘤和中枢神经系统白血病是严重影响淋巴瘤和白血病患者长期生存的最主要瓶颈，也是临床诊疗的难点。“过去预防白血病的中枢神经系统转移，以大剂量化疗、放疗预防和髓鞘内给药为主，但实际上只预防了一半，仍然有很多白血病患者都出现了中枢神经系统转移。”马军教授表示。

近年来，靶向治疗、CAR-T和CAR-NK细胞药物治疗，都可以使中枢神经系统白血病和淋巴瘤获得很好的疗效，但化疗仍是该类疾病的一线治疗方式，常用的药物包括甲氨喋呤、阿糖胞苷、塞替派和替尼泊苷，组合使用可以让中枢神经系统白血病和淋巴瘤获得更好的疗效，一旦复发，后线采用新的药物和新治疗方式，可以让患者获得更长时间生存。

“随着新药的研发，很多好用的老药没有了，如替尼泊苷是20多年前用于儿童和成人白血病、淋巴瘤和中枢神经系统白血病、淋巴瘤的主要药物。”随着外企药物退出，中国市场无法找到替尼泊苷。马军教授常不无惋惜地跟儿童血液病治疗的医生说，儿童血液肿瘤又缺了一个能进入血脑屏障的好药。

很多患者在替尼泊苷断药后，只能采用作用相近药物进行替换，如使用甲氨喋呤和VP-16（依托泊苷）进行治疗。甲氨喋呤是否能替代替尼泊苷？北京世纪坛医院淋巴瘤科张伟京教授领衔的一项22家医院共同开展的多中心回顾性研究，比较了常规替尼泊苷（VM-26）与大剂量甲氨喋呤治疗原发中枢淋巴瘤的缓解率与生存率，结果显示，两组间没有明显统计学差异，提示替尼泊苷疗效不低于甲氨喋呤，而毒副作用和操作方便程度均优于甲氨喋呤。

即使是与替尼泊苷作用机制相同的依托泊苷相比，替尼泊苷的优势也很明显。“替尼泊苷非常容易进入血脑屏障和组织中，并且它的不良反应小于依托泊苷。”马军教授说，依托泊苷是治疗白血病和淋巴瘤的常用药，但在中枢神经系统并发症中则很少用。替尼泊苷是成人、尤其是儿童白血病、淋巴瘤中，预防和治疗中枢神经系统并发症的主要药物。

在血液肿瘤患者长长的断药名单中，还有一种药物是白消安，它在造血干细胞移植预处理过程中扮演清髓药物的角色，可以理解为杀灭受者骨髓中肿瘤细胞，为迎接供者造血干细胞腾出干净的空间。它在造血干细胞移植中也是不可或缺的重要药物，尤其是在儿童造血干细胞移植患者中，由于无法承受大剂量放疗，所以白消安几乎是他们移植前的必选药。

2011年由于国外企业断供中国市场，造成了国内造血干细胞移植无法进行。断药危机后，我国政府和行业内开始认识到生产自己国家药物的重要性，这一次又是华润双鹤药业挺身而出，开发关键技术、优化剂型、建立全新专用生产线、历尽艰辛，使得国内首家白消安注射液在2021年成功上市。