7月23日，国家药品监督管理局（NMPA）批准由上海济煜医药科技有限公司代理申报的磷酸索立德吉胶囊在国内上市。该靶向药物本次获批用于局部晚期基底细胞癌（Basal Cell Carcinoma，BCC）治疗，将为广大BCC患者和家庭提供全新的治疗选择。

磷酸索立德吉胶囊（Sonidegib Phosphate Capsule）是一款口服Hedgehog（Hh）通路抑制剂，用于治疗不宜手术或放疗以及手术或放疗后复发的局部晚期基底细胞癌（laBCC）成年患者。Hh信号通路作为一条经典的细胞信号通路，控制着胚胎发育及组织再生，其异常激活可能会诱发以BCC合成神经细胞瘤为代表的多种癌症。磷酸索立德吉可与Hh信号转导通路的跨膜蛋白Smoothened（SMO）结合，并对其抑制，从而发挥抗肿瘤作用。

Hedgehog通路[1]

2015年7月24日，磷酸索立德吉获得美国FDA加速批准上市，用于治疗手术或放疗后复发的laBCC，或不能手术或放疗的BCC患者；2015年8月14日，该药在欧盟获准上市。2016年12月，太阳药业（SUN PHARMA）宣布以1.75亿美元从诺华（Novartis）获得该药在全球的权益。

2018年11月，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）将磷酸索立德吉纳入第一批境外新药名单。2020年1月，济民可信集团与太阳药业合作，获得磷酸索立德吉胶囊在大中华区的开发及商业化权益。2021年2月，上海济煜医药科技有限公司递交磷酸索立德吉的新药上市申请，3月初被CDE纳入优先审评，并在5个月内获得批准，实现了该药在国内的快速审批上市。

此次磷酸索立德吉在国内获批，是基于一项名为BOLT（NCT01327053）的国际多中心、随机、双盲II期研究[2]。该研究在来自12个国家58个研究中心的230名laBCC（194人）或转移性基底细胞癌（mBCC，36人）成人患者中开展，评估了磷酸索立德吉的有效性和安全性。患者按2:1的比例随机分配到接受口服磷酸索立德吉 800毫克或200毫克的组中，每日1次。研究结果显示，第30个月时，随机接受每日200mg磷酸索立德吉治疗的laBCC患者客观缓解率（ORR）为56.1%，完全缓解率（CR）为21.2%，中位缓解持续时间为26.1个月，2年总体生存率（OS）为93.2%，且200毫克剂量组的安全性要优于800毫克剂量组。

基底细胞癌是最常见的皮肤肿瘤，约占非黑素瘤性皮肤肿瘤的80%，其中相当一部分患者（包括局限性的晚期BCC和转移性BCC）因长期缺乏治疗药物而面临高度毁容的风险，并可能危及生命。随着Hedgehog通路在BCC发生及发展中的机制得以揭示，新型药物Hedgehog通路抑制剂，如磷酸索立德吉得到了充分地开发与应用，为BCC的临床治疗带来了巨大的发展[3]，为BCC患者带来了希望与福音。