虽然目前大部分CML患者通过长期治疗可以获得深度的主要分子学缓解（MMR），但是这部分患者在长期治疗过程中仍会受到不良反应和药物的远期毒性的困扰。目前CML治疗中使用的TKI虽然能够抑制BCR-ABL蛋白，但并不能完全去除BCR-ABL融合基因，所以理论上CML患者停用TKI后可能出现疾病复发。少部分患者在严密、规范的监测下停药可以维持无疾病复发状态，但是这部分患者占比较小（不超过20%）。因此目前对于大部分CML患者，TKI停药后维持长期疾病缓解仍存在较大难度。

目前对于治疗效果较好的CML患者，仍有必要探索药物减量甚至停药在这部分患者中的可行性，在保证疗效的同时减轻患者的治疗毒性，改善患者的生活质量。对于治疗效果较差的CML患者，需要追求药物剂量的优化，为患者带来更好的疾病管理，改善患者的治疗结局。对于出现耐药的CML患者，仍有必要研发新型的药物，在避免患者发生疾病转化的同时延长患者的生存。