杨仁池 教授

• 主任医师、博士生导师

• 中国医学科学院血液病医院（血液学研究所）血栓与止血诊疗中心主任 

• 亚太血友病工作组指导委员会成员 

• 中国医药教育协会止血与血栓分会副主任委员

• 中国研究型医院学会罕见病分会常务理事

• 中国研究型医院学会血栓与止血专业委员会常务委员

• 中华医学会血液学分会委员

• 中国病理生理学会实验血液学专业委员会血管生物学组副组长 

• 中国罕见血液病工作组组长

• 全国血友病协作组组长

杨仁池教授首先对国内血液病诊治体系的发展进行了介绍。1985年，中国医学科学院血液学研究所（血研所）成立了国内第一家血友病中心，杨天楹教授牵头成立全国血友病协作组。1990年经过卫生部和外交部同意，血研所代表中国加入世界血友病联盟。2004年，6家具有血友病工作基础的单位（中国医学科学院血液病医院、广州南方医院、上海瑞金医院、北京协和医院、安徽省立医院、山东血液中心）发起成立中国血友病协作组（HTCCNC）。

杨仁池教授随后对HTCCNC的组织结构和血友病区域协作网框架进行了介绍，目前HTCCNC包含5个工作组：登记工作组、实验诊断工作组、护理工作组、理疗工作组和儿科工作组。通过HTCCNC的六家中心带动全国的三家医院和省级医疗机构，进一步覆盖周边地区和基层医院，建立全国的血友病防治网。

2012年卫生部发布通知，提出建立血友病分级诊疗体系、确定血友病定点医疗机构（成立省级血友病专家组、大力开展血友病知识宣传）、提高县医院和基层医疗卫生机构血友病筛查能力和常规治疗水平、统筹推进药品供应和医疗保障工作、完善血友病病例信息管理制度（加强信息登记和报送网络建设、做好血友病病例信息登记和统计工作）。随后全国血友病病历信息采集系统建立，使全国各中心能够直接上报血友病病例。截至2021年1月15日，全国血友病病历信息采集系统登记的血友病病例为34549例。

HTCCNC成立之后，国内又成立了中国罕见病血液病工作组（中国医师协会整合医学分会）、中国罕见病联盟血友病学组等学术组织。各大学术组织近年取得的成绩包括：制订了一系列血友病防治有关的共识/指南、倡导各级政府出台了一系列政策，为血友病防治保驾护航、提出了具有中国特色的小剂量预防治疗方案、提出了具有中国特色的血友病关节超声评估积分、建立并逐步完善全国血友病病例信息管理系统、血友病基因治疗临床研究进展顺利。

血友病诊疗近年也发布多份指导性文件，包括血友病诊断与治疗中国专家共识（2011、2013、2017版）、血友病治疗中国指南（2020版）、儿童血友病诊疗指导原则/诊疗规范（2011、2017、2019版）、凝血因子VIII/IX抑制物诊断与治疗中国指南（2018版）、血友病中心建设标准（2019版）。国家卫生健康委员会近年也发布多份血友病相关文件指导血友病诊治管理。

目前国内部分中心也在开发血友病自我管理系统，通过移动技术，提高患者和家属的自我管理能力。

杨仁池教授表示，我国血友病治疗近年来取得了显著的进步。以天津各中心的数据为例，无论是儿童血友病患者还是成人血友病患者，近年来凝血因子的使用剂量逐渐增加。65%的儿童血友病患者和16.5%的成人血友病患者接受了预防治疗。但目前我国血友病治疗仍存在不足之处，对中国医生开展的调查报告显示：仅有68%的中心可以进行FIX:C试验，38%的中心可以进行vWF:Ag检测，14%的中心可以进行其他凝血因子检测。国内很多中心仍不具有鉴别诊断血友病的能力。

此外，《中国三级血友病中心建设标准》基于《欧洲血友病中心标准》、《亚太血友病防治原则》和我国实际情况于2014年发布，杨仁池教授表示，希望以此规范血友病中心建设、帮助血友病中心进行多学科综合管理的职能建设、提高血友病管理水平。《中国血友病中心建设现场评估手册》也经过1轮面对面讨论和多轮线上修改讨论后发布，目标在2022年前认证150家不同级别的血友病中心。

杨仁池教授最后强调了中国血友病防治的终极目标：属地化管理，同质化诊疗。