急性髓系白血病（AML）是血液系统常见恶性肿瘤性疾病之一，近年来，随着人口老龄化、化学毒物接触史增加及其他恶性肿瘤放化疗，老年AML发病率显著增加，其发病的中位年龄为68岁，且1/3以上的患者发病时年龄大于75岁。老年AML患者长期生存率较低，5年生存率仅5%，^[1]老年AML患者有独特的生物学和临床特征，一方面多数具有复杂染色体核型和较差的分子学特征，多药耐药基因表达率高，另一方面老年AML患者具有脏器功能衰退、骨髓储备功能差、免疫功能衰退、个体化差异较大等特点，总体缓解率低，化疗相关死亡率高。

针对初诊老年AML，2020 ASH指南推荐如下：1类推荐：适合进行抗白血病治疗的老年AML推荐抗白血病治疗而不是最佳支持治疗；2类推荐：对于适合强化治疗的新诊断老年AML，建议强化疗而不是减低强度的化疗；3类推荐：对于至少接受过1个周期强化疗达缓解的，不适合异基因造血干细胞移植的老年AML，建议缓解后治疗；4a类推荐：对于不适合强化疗但适合抗白血病治疗的老年AML患者，建议选择去甲基化药物单药治疗或低剂量阿糖胞苷单药治疗；4b类推荐：对于不适合强化疗的但适合使用去甲基化药物或低剂量阿糖胞苷的抗白血病治疗的老年AML，ASH推荐单药治疗而不是将其中的一种药物与其他药物联合应用；5类推荐：对于接受低强度治疗后获得缓解的老年AML患者，ASH建议继续治疗直至疾病进展或出现不可耐受的毒性；6类推荐：对于不再接受抗白血病治疗的老年AML患者，ASH建议输注成分血支持治疗。^[2]

大多数老年AML患者基础情况差，合并基础疾病较多，去甲基化药物（阿扎胞苷、地西他滨）的应用使很多不能耐受强化疗的老年AML患者获益，除此之外靶向药的发展为许多老年AML患者带来希望，争取更多的机会。

表1.美国食品药品监督管理局所批准的药物在AML中的应用

老年AML通常被认为无法通过传统的化疗方法治愈。新的方案和靶向药物虽然并没有增加老年AML患者的长期治愈率，仅将中位生存期提高了数周至数月。但降低了治疗相关的毒性，提高了缓解率，提供了更多的治疗机会，并为更多患者带来了希望。

参考文献：