AML的主要治疗手段为化疗和造血干细胞移植，近年来也出现了众多新的治疗方法，如小分子靶向药物、免疫治疗药物。初治成人AML患者常用3+7方案或3+7方案基础上加用其他药物进行诱导化疗，诱导缓解后根据预后危险分层选择异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）或化疗进行缓解后治疗。而对于unfit成人患者，或＞75岁老年患者，或伴随其他严重合并症患者可选择支持治疗或者低强度化疗。

虽然AML患者可以通过化疗和造血干细胞移植获得较好的疗效，但部分患者仍会发展为复发难治，目前，复发难治性AML（R/R AML）患者缺乏有效的治疗手段，这对于血液科医生来说是非常棘手的问题，需要探索更多影响预后的危险因素以便于对R/R AML患者进行预测进而采取有效治疗手段。此外，很多AML患者无法承受联合化疗的毒副作用，因此降低化疗药物毒性、提高生活质量对患者至关重要。小分子靶向药物相对化疗而言，毒性更小，患者治疗舒适度更高，可接受性更强，因此AML的分子靶向治疗前景灿烂，值得大家期待。

靶向治疗药物主要包括BCL-2抑制剂、FLT3抑制剂、IDH1/2抑制剂、XPO-1抑制剂、PI3K抑制剂、EZH2抑制剂等。其中，BCL-2抑制剂、FLT3抑制剂、IDH1/2抑制剂均有药物在国内外上市。首先，BCL-2抑制剂维奈克拉的上市丰富了AML的诊疗策略，对于既往缺乏有效治疗手段的unfit、老年和复发难治性AML患者，维奈克拉提供了新的治疗选择，目前也有其他BCL-2抑制剂正处在研发和临床试验阶段。其次是FLT3抑制剂，国内已上市的有吉瑞替尼，国外已上市的有奎扎替尼、索拉菲尼，其他FLT3抑制剂正处于临床研发阶段。最后是IDH抑制剂，国外IDH1、IDH2抑制剂均有药物上市，相信未来IDH抑制剂在国内也能很快上市。

目前，靶向药物已成为AML患者重要的治疗选择，除靶向药物治疗外，AML的治疗手段还包括免疫治疗。目前免疫疗法CAR-T细胞治疗在淋巴瘤的治疗中已经取得较大进展，国内外均已有相应产品上市，但在髓系血液肿瘤中的疗效相对较差。由于AML缺乏淋巴细胞白血病和淋巴瘤中的独特靶点（如CD19、CD22），CAR-T疗法等细胞免疫疗法在AML中的运用仍有很长的一段路要走。

总体来说，AML免疫疗法的发展相对落后，目前处于初步探索阶段，相信在未来几年中会不断涌现提高AML疗效的免疫治疗手段，在AML患者的治疗中发挥较大的作用。

首先，目前成人AML一线治疗主要是以化疗和移植为基础，未来可能联合靶向药物以及免疫治疗药物进一步提高治愈率，减低毒副作用。

其次，对于老年患者以及复发难治患者，化疗联合靶向药物治疗已成为AML治疗的指南推荐方案，随着未来新的靶向药物不断问世，多种靶向药物联合，或者靶向药物和免疫治疗药物联合的这种“无化疗”方案或许能够进一步提高耐受性和疗效，如果这种“无化疗”方案在复发难治患者和老年患者中取得更好的结果，还有望进入AML成人患者的一线治疗中。目前，急性早幼粒细胞白血病（APL）以及Ph阳性ALL已经出现了无化疗的方案，期待未来成人AML也可进入无化疗时代。