PCNSL整体发病率较低，是较为罕见的一种非霍奇金淋巴瘤，治疗手段主要包括化疗、全脑或局部放疗以及自体造血干细胞移植。整体而言，国内外PCNSL患者的总生存率较低，远期生存率仅为20%左右，其主要原因首先是诱导治疗后缓解率较低，完全缓解率不足50%，其次，目前很多医院没有开展自体造血干细胞移植等相关工作，诱导治疗后的巩固治疗手段不充分，诱导治疗后有效的患者也易出现复发，因此PCNSL患者总体远期生存率较低。

近年来随着科技力量的不断进步以及对疾病认识的不断深入，治疗PCNSL的新药不断问世。首先是免疫调节剂，如小分子药物来那度胺，它能够直接透过血脑屏障，具有免疫调节、抗肿瘤、调节肿瘤微环境等多重作用。来那度胺治疗复发/难治性（R/R）PCNSL的总缓解率（ORR）可达67%，其疗效已经得到公认。其次，BTK抑制剂也是治疗PCNSL的有效药物，如伊布替尼、泽布替尼，以及我国自主研发的奥布替尼。目前来看，奥布替尼透过血脑屏障的药物浓度更高，这些药物在PCNSL中的疗效比较还需要更多的研究探索。此外，BTK抑制剂tirabrutinib已在日本获得全球首批，用于治疗R/R PCNSL，期待能为R/R PCNSL患者带来更多获益。最后，PD-1抑制剂治疗PCNSL患者的整体疗效相对较好，约60%-80%的患者有效。

目前PCNSL的治疗包括传统治疗和新药治疗。传统治疗包括诱导化疗和巩固治疗两个阶段，诱导化疗方案为以大剂量甲氨蝶呤（HD-MTX）为基础的联合化疗，巩固治疗则为大剂量化疗/自体造血干细胞移植或全脑放疗。新药治疗包括免疫调节剂来那度胺、BTK抑制剂和PD-1抑制剂等。

具体来讲，在HD-MTX的基础上联合新药，尤其是BTK抑制剂，提高了患者早期诱导治疗的缓解率，患者在诱导治疗获得完全缓解后，对于65-70岁以内、身体状况良好的患者，使用塞替派预处理（塞替派可穿透血脑屏障，是目前PCNSL患者较好的预处理方案），随后进行自体造血干细胞移植巩固治疗后，5年无进展生存率可达60%以上。对于不适合或不接受自体造血干细胞移植的患者，全脑放疗也具有很大价值，可有效控制疾病，但全脑放疗后可能出现脑神经损伤，包括脑白质病变，可导致痴呆或认知功能障碍等。目前国际上出现了减低强度全脑放疗的治疗策略，仅在局部受累区域加强照射，整体照射量降低，使全脑放疗更加安全，延长患者的生存期。

针对具体患者，选择治疗方案时主要考虑三方面因素。第一是患者的年龄，根据不同的年龄选择不同的治疗手段。第二是患者的器官功能和身体状态，肾功能或者其他器官功能受损的患者的治疗方案也不尽相同。第三是患者的经济条件，新药费用一般较高，需要综合现实因素考虑用药方案。