2021年9月25-26日，由广东省抗癌协会小儿肿瘤专业委员会与中国抗癌协会小儿肿瘤专业委员会共同主办，中山大学肿瘤防治中心儿童肿瘤科承办的第十六届儿童肿瘤学术研讨会在广州以线上、线下相结合的方式召开。众多肿瘤领域专家学者汇聚一堂，讨论儿童肿瘤的治疗与发展。会议期间，医脉通特邀中山大学肿瘤防治中心儿童肿瘤科甄子俊教授分享高危神经母细胞瘤维持治疗的进展。

神经母细胞瘤是儿童最常见的颅外恶性肿瘤，恶性度高、进展快，确诊时约50%已发生远处转移。高危神经母细胞瘤的治疗包括诱导治疗、局部治疗、巩固治疗和维持治疗四个环节。一般情况下，患者确诊为高危神经母细胞瘤时肿瘤负荷已经较大，且较为广泛，诱导化疗可以使肿瘤体积缩小，迅速改善病情。随后可以进行局部治疗，包括手术和放疗。在巩固治疗阶段，患者可以接受自体造血干细胞移植联合超大剂量化疗，提高高危神经母细胞瘤的疗效。最后维持阶段治疗的任务是持续监测和消灭微小的残留病灶。这四个环节在高危神经母细胞瘤的治疗中都是必不可少的。

维持治疗在高危神经母细胞瘤的治疗过程中至关重要。通过诱导治疗、局部治疗和巩固治疗，绝大部分患者肿瘤已经完全缓解，但是少部分患者体内仍有微小残留病灶，这些微小病灶可能会导致患者疾病复发，而维持治疗有助于微小病灶的清除，减少复发可能。

最早应用于维持治疗的药物是维甲酸，其疗效较明确。可用于维甲酸耐药患者的新一代诱导分化剂也有着较好的疗效。此外，在维持治疗中使用抗神经节苷脂单克隆抗体即抗GD2单抗也能够获得非常明确的疗效。目前，根据部分机构发表的最新研究进展显示，抗多胺治疗可能获得较好的疗效，但此治疗方式目前还需要随机对照试验来明确。此外节拍维持治疗即多次使用小剂量化疗药物，通过药物不同的作用机制来清除微小残留病灶也有不错的前景。根据现有研究，节拍治疗可获得与造血干细胞移植治疗同样的疗效，且治疗成本和治疗相关副作用远低于干细胞移植。除此之外，PD-1单抗、阿帕替尼、MIBG等药物目前正处于科学研究阶段，尚未广泛应用于临床。

目前免疫治疗神经母细胞瘤的疗效最受肯定的是用于维持治疗中的抗GD2单抗。有研究表明，使用抗GD2单抗可使治疗成功率较未使用时提高20%。在诱导治疗阶段，使用抗GD2单抗联合其他化疗药物，能否提升肿瘤缓解率、最终治愈率，以及能否提高复发难治型患者挽救治疗的成功率，都是目前值得探索的方向。